Macimorelin
Macimorelin, một chất bắt chước ghrelin mới và hoạt động bằng đường uống kích thích tiết GH, được sử dụng trong chẩn đoán thiếu GH ở người trưởng thành (AGHD). Cụ thể hơn, macimorelin là một chất tiết hormone tăng trưởng peptidomimetic (GHS) hoạt động như một chất chủ vận của thụ thể GH secretagogue, hoặc thụ thể ghrelin (GHS-R1a) để tăng liều GH phụ thuộc liều [A31481]. Bí mật hormone tăng trưởng (GHS) đại diện cho một lớp mới của các tác nhân dược lý có tiềm năng được sử dụng trong nhiều ứng dụng lâm sàng. Chúng bao gồm điều trị cho sự chậm phát triển ở trẻ em và chứng suy nhược liên quan đến bệnh mãn tính như AIDS và ung thư. Hormon tăng trưởng (GH) được liên kết cổ điển với tăng trưởng tuyến tính trong thời thơ ấu. Thiếu hụt hormone này, AGHD thường liên quan đến tăng khối lượng chất béo (đặc biệt là ở vùng bụng), giảm khối lượng cơ nạc, giảm loãng xương, rối loạn lipid máu, kháng insulin và / hoặc không dung nạp glucose theo thời gian. Ngoài ra, những người mắc bệnh có thể dễ bị biến chứng tim mạch do thay đổi cấu trúc và chức năng [A31484]. Các yếu tố nguy cơ của AGHD bao gồm tiền sử thiếu GH khởi phát ở trẻ em hoặc mắc bệnh vùng dưới đồi / tuyến yên, phẫu thuật hoặc chiếu xạ vào các khu vực này, chấn thương đầu hoặc bằng chứng về sự thiếu hụt hormone tuyến yên khác [A31481]. Mặc dù có nhiều phương pháp điều trị khác nhau như liệu pháp thay thế GH, sự vắng mặt của panhypopit niệu và nồng độ IGF-I huyết thanh thấp với các triệu chứng lâm sàng không đặc hiệu đặt ra thách thức cho việc phát hiện và chẩn đoán AGHD. Chẩn đoán AGHD yêu cầu xác nhận sinh hóa với ít nhất 1 xét nghiệm kích thích GH [A31481]. Macimorelin là hữu ích lâm sàng vì nó cho thấy sự ổn định tốt và sinh khả dụng đường uống với ái lực tương đương với thụ thể ghrelin như phối tử nội sinh của nó. Trong các nghiên cứu lâm sàng liên quan đến các đối tượng khỏe mạnh, macimorelin kích thích giải phóng GH theo cách phụ thuộc vào liều với khả năng dung nạp tốt [A31481]. Macimorelin, được phát triển bởi Aeterna Zentaris, đã được FDA chấp thuận vào tháng 12 năm 2017 dưới tên thị trường Macrilen cho dung dịch uống.
